Reto slimību zāles

Discover PlayDecide. Download games, prepare, play. GET STARTED

Play the game

Download, prepare, discuss & collect results.

Author / translator

Eiropas Savienībā aptuveni 30 miljoni cilvēku slimo a retām slimībām. ES ir noteikts, ka reta slimība ir tāda, kas skar mazāk nekā 1 cilvēku no 2000. Tā kā retu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu sagaidāmie pārdošanas apjomi ir mazi, farmācijas uzņēmumiem trūkst stimula attīstīt jaunus šādu slimību diagnostikas un ārstēšanas terapijas līdzekļus. 1999. gadā ES vienbalsīgi pieņēma Regulu par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai, ar finansiāliem stimuliem veicinot retu slimību terapijas attīstību nozarē. Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai ir medikamenti, kas izstrādāti reti sastopamu slimību diagnostikai un ārstēšanai. Pašreizējā sistēmā izstrādājamās zāles tiek dēvētas par “zālēm retu slimību ārstēšanai” (orphan drugs) un to tirdzniecības atļauja tiek saņemta, veicot centralizētu Eiropas procedūru. Par to pieejamību un kompensēšanu ir atbildīga valsts. Lai gan zāles retu slimību ārstēšanai var uzlabot miljoniem cilvēku veselību, to lielās izstrādes izmaksas, mazais tirgus un ekskluzīvā tirdzniecība padara tās pacientiem un veselības aprūpes sistēmām ārkārtīgi dārgas.

Situācija, kas saistīta ar zālēm retu slimību ārstēšanai, nosaka vairākus svarīgus jautājumus.
• Kā var noteikt izmaksu ierobežojumus saistībā ar cilvēka dzīvību?
• Kā var atbilstoši izvērtēt retu slimību ārstēšanu?
• Vai ir godīgi, ka viena ar retu slimību sirgstoša cilvēka veselības uzlabošanai tiek iztērēts vairāk, nekā ārstējot pacientus ar līdzīgām veselības problēmām, kas radušās biežāk sastopamu slimību dēļ?
• Vai uzņēmumiem, kas ražo zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai, būtu jāsaglabā pašreizējās priekšrocības?

Created 26 January 2010

Last edited 30 March 2018

Policy positions

Policy position 1

Resursi ir ierobežoti, tādēļ pastāv izdevumu ierobežojums un jākompensē tikai ekonomiski izdevīgas zāles, no kurām labumu gūst visvairāk pacientu. Ja zāļu pircējam jāizvēlas ar zālēm A ārstēt 10 ar retu slimību sirgstošus pacientus vai ar zālēm B ārstēt 1 pacientu, vienmēr jāizvēlas ar zālēm A ārstēt 10 pacientus.

Policy position 2

Jākompensē tikai ekonomiski izdevīgas zāles, tomēr attiecībā uz retu slimību zālēm pieejai jābūt savādākai nekā attiecībā uz izplatīto slimību zālēm. Ja pastāv šaubas par retas slimības zāļu ekonomisko izdevīgumu, atsevišķos gadījumos izņēmuma kārtā tās ir jākompensē.

Policy position 3

Līdzīgi kā 2. punktā, bet, ja retas slimības zāļu ekonomiskais izdevīgums ir apšaubāms, atbildība jāuzņemas pacientam un zāļu iegāde jāatlīdzina sistemātiski.

Policy position 4

Eiropas pilsoņu veselība ir prioritāra. Nedrīkst ierobežot centienus izārstēt ar retu slimību sirgstošu slimnieku — tāpat kā netiek ierobežoti centieni glābt negadījumā cietušus cilvēkus. Ekonomiskais izdevīgums nevar būt kritērijs, pieņemot lēmumus par izdevumu atlīdzināšanu.

Story cards

Es esmu Odrija un strādāju par medmāsu. Pirms kāda laika man gadījās dzirdēt ārstu sarunu par zālēm retu slimību ārstēšanai. Es klausījos par naudu, kas tiek tām tērēta, un atceros, ka man radās sajūta — tas patiešām nav godīgi. Pirms diviem gadiem man piedzima dēls. Viņš slimo ar retu slimību. Viņa slimības ārstēšanai pagaidām vēl nav zāļu. Es darītu jebko, lai viņam palīdzētu. Manuprāt, cilvēka dzīvību īsti nevar novērtēt, līdz nākas sastapties ar problēmu savā tuvumā. Cilvēks šādā gadījumā jūtas atšķirīgs, un tikai tad viņš saprot, cik svarīgi ir neliegt cerību nevienam cilvēkam.

Odrija Adžasa

Es esmu farmācijas uzņēmuma vadītāja Anglijā. Šajā finansiāli grūtajā gadā mans uzņēmums palielināja savu vērtību par 40%. Mums izdevās gūt panākumus, izmantojot alternatīvu biznesa modeli. Tas atšķiras no farmācijas gigantu pieejas, kuri konkurē biežāk sastopamu slimību bieži lietotu zāļu segmentā un kuriem nepieciešams milzīgs mārketinga budžets, lai pārdotu zāles ārstiem. Mēs attīstām zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai. Tā kā mums ir skaidri noteikts tirgus, mēs netērējam daudz naudas mārketingam un visus līdzekļus ieguldām pētniecībā. Pirms 12 gadiem mums bija 5 darbinieki, tagad — 450, mēs sniedzam nozīmīgu ieguldījumu Lielbritānijas ekonomikā.

Mērija Tomasa

Man ir reta slimība. Esmu vienmēr cerējis, ka parādīsies ārstēšanas iespējas, un pirms dažiem gadiem ārsts mums pastāstīja, ka drīzumā tirdzniecībā būs pieejamas zāles. Pirms dažiem mēnešiem es internetā ieraudzīju, ka šīs zāles ir vienas no tikko izstrādātajām zālēm reto slimību ārstēšanai. Es domāju, ka tagad varēšu tās saņemt. Tomēr izrādījās, ka nevarēšu. Tā kā zāles ir efektīvas un relatīvi drošas, farmācijas uzņēmums ir saņēmis tirdzniecības atļauju Eiropā. Tomēr Rumānijā tika pieņemts lēmums izdevumus par šīm zālēm neatlīdzināt. Es jūtos apmulsis un satriekts par to, ka pastāv ārstēšana, bet es to nevaru saņemt.

Aleksandrs Dumitresku

27 gadu vecumā es uzzināju, ka man ir multiplā skleroze. Kopš tā laika esmu spējusi turpināt dzīvot aktīvu dzīvi, savu veselības stāvokli kontrolējot ar zālēm. Tomēr es dzīvoju, zinot par iespēju, ka kādu dienu šo zāļu lietošana vairs nebūs efektīva. Esmu dzirdējusi, ka valsts veselības sistēma ir noraidījusi jaunu manas slimības ārstēšanas metodi, uzskatot to par nerentablu (sabiedrībai tā “neatmaksājas”). Tajā pašā laikā tā apmaksā kādas meitenes retas slimības ārstēšanu, kas izmaksā 100 000 eiro gadā, lai gan manas biežāk sastopamās slimības (sastopama 1 no 1000 cilvēkiem) ārstēšana izmaksātu tikai 15 000 eiro gadā. Esmu par to ļoti norūpējusies.

Fiona Javara

Mani sauc Leila, es esmu ārste un strādāju ar pacientiem, kuri slimo ar retu slimību. Manā valstī notiek diskusijas par to, vai šīs slimības ārstēšanai tiks apstiprinātas jaunas zāles. Esmu daudz dzirdējusi par lielajām izmaksām, bet neesmu pārliecināta, vai šīs runas atbilst patiesībai. Vienam cilvēkam šīs zāles maksās 400 000 eiro gadā. 100 pacientu ārstēšana izmaksās 40 000 000 eiro. Salīdzinājumā ar to parastas zāles pret paaugstinātu asinsspiedienu vienam pacientam izmaksā 144 eiro gadā, tātad 8 miljonu pacientu ārstēšana izmaksā 1,52 miljardus eiro. Biežāk sastopamu slimību ārstēšana izmaksā daudz vairāk

Leila Suleimana

Es strādāju Veselības institūtā Londonā. Manuprāt, saistībā ar zālēm reti sastopamo slimību ārstēšanai ir daudz neskaidrību. Piemēram, zāles XYZ slimības ārstēšanai, ar kuru visā pasaulē slimo 10 000 cilvēku. Pacienta ārstēšana ik gadu var izmaksāt 200 000–600 000 eiro. Pirmo reizi zāles tika izstrādātas ASV Valsts veselības institūtā, un tās ražo farmācijas uzņēmums. Sākotnēji uzņēmums augsto cenu pamatoja ar ražošanas grūtībām. Nesen sākta ģenētiski modificēto šūnu izmantošana, un tādēļ ražošana ievērojami palētinājusies. Tomēr zāļu cena šo gadu laikā nav pazemināta. Manuprāt, ir bezkaunīgi joprojām pieprasīt tik lielu maksu.

Profesors Džeks Brauns

Mana meita ir 12 gadu veca, un viņa cieš no paaugstinātas amonjaka koncentrācijas asinīs. Tā ir reta slimība, kuras iespaidā organismā uzkrājas toksiska amonjaka koncentrācija. Ārstēšanai tiek izmantots nātrija fenilbutirāts. Zāļu tirdzniecības atļauju ir ieguvis farmācijas uzņēmums, un 300 g zāļu maksā 900 eiro. Tas nozīmē, ka mums jāmaksā 3 eiro par gramu, salīdzinot ar 30 centiem, ko mēs maksājām, kad zāles gatavoja vietējais farmaceits un pārdeva nevis kā zāles pacientu lietošanai, bet kā ķīmisku vielu laboratorijas darbiem. Tagad ārstēšana ir ārkārtīgi dārga. Tiek apgalvots, ka tā ir arī kvalitatīvāka, bet es baidos, ka šo izdevumu atlīdzināšanai es nesaņemšu nepieciešamos līdzekļus no valsts.

Martas stāsts

Es strādāju par vecāko viceprezidentu farmācijas uzņēmumā, kas attīstījis iedarbīgas zāles retas slimības ārstēšanai. Es personiski uzskatu, ka ar sešciparu skaitli izteiktas izmaksas par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai vienam pacientam ir pamatojamas ar izstrādes izmaksām un faktu, ka pacientiem nav jāatrodas slimnīcā. Tirdzniecībā sekmīgi ieviesti produkti kopumā var izmaksāt 100 miljonus eiro. Šādu zāļu izstrāde ir ļoti dārga un ļoti riskanta — mazāk nekā vienas zāles no 100 nokļūst tirdzniecībā. Tas jāņem vērā, nosakot cenu. Šīs zāles var pasargāt veselības aprūpes sistēmu no izdevumiem par hroniskas slimības ārstēšanu slimnīcā visu cilvēka mūžu.

Fransisas stāsts

INFO CARDSISSUE CARDS

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai: tirgus problēmas

Kā var saglabāt mazas izmaksas un padarīt zāles pacientiem pieejamas, saglabājot stimulus uzņēmumiem, lai tiktu veicināta izpēte un tiktu ražots vairāk un labākas zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai?

Ekonomiskais novērtējums un ētikas problēmas

Vai pastāv kolektīvās un individuālās izvēles pretrunas? Vai ir pareizi tērēt lielus līdzekļus dažu cilvēku vajadzībām? Vai sabiedrībai ir morāls pienākums nepamest nelaimē atsevišķus indivīdus?

Kurš akceptē izpētes finansiālo risku?

Vai tikai veselības aprūpes sistēma? Vai atbildība tiek kopīgi dalīta ar pacientu? Vai gadījumos, kad produkts nav tik efektīvs, kā sākotnēji paredzēts, tā būtu jādala ar tirdzniecības atļaujas saņēmēju?

Vai mums visiem ir vienādas tiesības uz ārstēšanu?

Vai pacientiem, kuri slimo ar retām slimībām, ir tiesības uz tādas pašas kvalitātes ārstēšanu kā citiem pacientiem?

Īpaši līdzekļu piešķiršanas pasākumi

Lai ES līmenī atbalstītu retu slimību ārstēšanai paredzētu zāļu izpēti un izstrādi, ir paredzēti īpaši pasākumi. Vai valsts līmenī lēmumu statusam par līdzekļu piešķiršanu kompensācijai būtu jābūt līdzvērtīgam?

Veselības aprūpes situācijas uzlabošana

ES uzskata, ka kvalitatīvai veselības aprūpei jābūt vienlīdzīgi pieejamai visiem pacientiem. Ja ir noteikts mērķis uzlabot veselības aprūpes situāciju, vai reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu izmaksu efektivitātei nebūtu jābūt tādai pašai kā citām tehnoloģijām?

Noteikumi par glābšanu

Tas attiecas uz centieniem glābt briesmās nokļuvušu cilvēku, neskatoties uz izmaksām. Vai šie noteikumi ir spēkā, glābjot tāda cilvēka dzīvību, kurš slimo ar retu un dzīvību apdraudošu slimību?

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai: valsts ieguvumi

Padomājiet, kādus līdzekļus valsts ietaupa, ja cilvēki, kuri slimo ar retām slimībām, saņem zāles reto slimību ārstēšanai, — tiek samazināts slimnīcā pavadīto dienu skaits, nav invaliditātes izmaksu, tiek samazināts pacienta kavēto darba dienu skaits un saņemti nodokļu ieņēmumi no nozares peļņas.

Prognozes par jaunām zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai

Paredzams, ka nākamo 10 gadu laikā tirgū parādīsies vairākas jaunas zāles. Paredzams, ka būs 85–100 jaunas zāles, un tas ir atkarīgs no zāļu atklāšanas ātruma, to izstrādei nepieciešamā laika un sekmīgas tirdzniecības atļaujas saņemšanas.
.

Solidaritātes princips

Vairākumā veselības aprūpes sistēmu Eiropā pamatā ir solidaritātes princips: bagātākie veselības apdrošināšanā iemaksā vairāk, daloties slimību finansiālajā slogā. Vai to varētu attiecināt uz dzīvību apdraudošo slimību ārstēšanu, izmantojot zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai?

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai un valsts resursi

Lai veselības aprūpes sistēma atlīdzinātu izdevumus par zālēm , tām jābūt drošām, efektīvām, kā arī valsts resursi jāizlieto rentabli. Vai jāparedz, ka zāles reti sastopamo slimību ārstēšanai sasniegs pietiekamus pārdošanas apjomus, lai atgūtu ieguldījumus, vai arī tās būtu jāsubsidē centralizēti?

Ierobežojumi vietēja līmeņa lēmumu dēļ

ES dalībvalstīs pastāv ievērojamas atšķirības. Dažu valstu slimnīcās zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai tiek finansētas vietējo slimnīcu līmenī, negarantējot, ka zāles sasniegs pacientus.

Sociālā vērtība

Vai nerentablu zāļu finansēšana ir pamatota, ja sabiedrība vēlas atteikties no kādiem veselības aprūpes sistēmas nodrošinātiem kopējiem veselības ieguvumiem?

Utilitārā pieeja

Pieņemot lēmumus par ētikas dilemmām, šī pieeja cenšas “sniegt lielāko labumu lielākajam skaitam cilvēku”. Vai lielu resursu investēšana reto slimību ārstēšanā ir pretrunā ar šo principu?

Tiesības uz veselības aprūpi

Eiropas Konvencijas par cilvēktiesībām 2. pants aizsargā katra cilvēka tiesības uz dzīvību.

Klīniskie pierādījumi par zālēm īpaši reti sastopamu slimību ārstēšanā

Bieži vien klīniskie pierādījumi par zālēm īpaši reti sastopamu slimību ārstēšanai vairāk tiek pamatoti ar īstermiņa ieguvumiem nekā ilgtermiņa efektivitāti, un to saistība var netikt pierādīta. Kā gan šādos gadījumos var pierādīt šo zāļu lietderību?

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai: novērtējums

Galvenie izstrādātie zāļu novērtēšanas mehānismi veicinās tādu medikamentu piegādi, kas labvēlīgi iedarbosies uz pacientiem, būs agrīni pieejami, ļaus izvēlēties un nodrošināt efektīvu veselības aprūpi.

Ārstēšanas pieejamība

Pat tādos gadījumos, kad zāles pastāv, tās var nebūt pieejamas pacientiem. Bieži vien sekmīga piekļuve zālēm tiek nodrošināta tikai politiskā spiediena, reglamentētu pārbaužu un nemitīga atbalsta iespaidā. Kas notiek ar pacientiem, kuri nevar par to cīnīties, jo ir pārāk slimi?

Izdevības gūšanas izmaksas

Vai tādā sabiedrībā kā mūsējā, kurā ir ierobežoti resursi un nevar apmierināt visas vajadzības, naudas ieguldīšana vienā pakalpojumā nenozīmē to, ka tā nevar tikt novirzīta, lai tiktu sniegts cits pakalpojums?

Vai atbalstošā aprūpe ir pārāka par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai?

Dažiem pacientiem līdzekļu ieguldīšana mājas aprūpes pakalpojumu nodrošināšanā varētu vairāk ietekmēt viņu dzīves kvalitāti, nekā šo līdzekļu ieguldīšana, iegādājoties zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai. Vai tai būtu jābūt prioritātei?

Vai zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai ir pārākas par atbalstošo aprūpi?

Slimību ietekmējoša terapija pretēji vislabākajai atbalstošajai terapijai piedāvā izvēlēties nākotnes zināšanas, bet, tās izmantojot, savukārt var ārstēt vai vismaz apasargāt no stāvokļa pasliktināšanās.

Retās slimības un apdrošināšana

Vairākumam reto slimību nav īpaši apstiprinātas ārstēšanas. Daudzas no tām tiek ārstētas, lietojot medikamentus, kas paredzēti citām indikācijām un tiek izmantoti citu slimību ārstēšanai. Bieži vien veselības apdrošinātāji atsakās atlīdzināt izdevumus par citām indikācijām paredzētu zāļu lietošanu, jo tās tiek izmantotas neapstiprinātā veidā.

Tirdzniecības ekskluzivitātes trūkumi

Padomājiet par to, kā tirdzniecības ekskluzivitāte varētu būt liegusi ienākt tirdzniecībā iespējamiem ārstēšanas veidiem un uzņēmumiem, kuri piedāvā konkurētspējīgas cenas.

Slimības dalīšana

Farmācijas uzņēmumi slimību var dalīt pēc vēlēšanās, lai iegūtu reti sastopamo slimību ārstēšanai paredzēto zāļu izstrādes tiesības lielā tirgū.

Cenu noteikšanas politika

Dalībvalstu solidaritātes vārdā lēmums par zāļu cenām jāpieņem atbilstoši katras valsts turībai. Augstākas cenas turīgākās valstīs ļautu noteikt pieejamākas cenas mazāk turīgās valstīs (šāda cenu politika panākta saistībā ar AIDS ārstēšanai paredzētajām zālēm).

Pašreizējie ES noteiktie stimuli attiecībā uz zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai

– ekskluzīva tirdzniecība 10 gadus pēc atļaujas saņemšanas (konkurentu produkts šo 10 gadu laikā nevar saņemt atļauju, ja netiek pierādītas tā priekšrocības);
– finansiāli stimuli (nodevu samazināšana, izstrādes bezmaksas konsultācijas);
– ES izpētes programmu prioritāte;
– dalībvalstu noteiktie stimuli (nodokļu atvieglojumi).

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai Eiropā

Laikā no 2000. līdz 2009. gadam Reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto medicīnas produktu komiteja saņēma 873 pieteikumus reti sastopamu slimību ārstēšanas zāļu izstrādei. 598 saņēma pozitīvu atzinumu. 60 saņēma tirdzniecības atļaujas (oficiālu lietošanas apstiprinājumu). Ir 7000 reti sastopamu slimību, vairākumam no tām specifisku medikamentu lietošana nesniedz labumu.

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai: kompensēšana

Galvenais faktors, kas nosaka piekļuvi zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai, ir valsts veselības apdrošināšanas sistēmu nodrošinātā kompensācija. Šādas ārstēšanas gada izmaksas (6000–300 000 eiro) pārsniedz vidusmēra mājsaimniecības budžetu.

Ekonomiskās priekšrocības

Regulas par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai iespaidā (kopš 1999. gada) ir ne tikai palielinājies darba vietu skaits ES, bet arī pieaugusi izpēte un izstrāde.

Mazo uzņēmumu priekšrocības

Pašlaik noteiktie stimuli, piemēram, ekskluzīva tirdzniecība, palīdzība saskaņā ar protokolu utt., ir snieguši iespējas mazajiem uzņēmumiem izstrādāt jaunas zāles. Trešdaļa uzņēmumu, kas izstrādā zāles reti sastopamu slimību ārstēšaanai, ir “iesācēji”.

Pēc atļaujas saņemšanas un pirms tirdzniecības

Valsts vai reģionālā pārvalde izlems, kā noteikt zāļu terapeitisko vērtību, vai tās iekļaut kompensējamo zāļu sarakstā, izvērtēs to cenu un pieejamību slimnīcās.

Zāles reti sastopamo slimību ārstēšanai: trūkumi

Reti sastopamo slimību ārstēšanas zāļu ražošana bieži vien ir dārga, un ir skaidrs, ka tās sniegs labumu nelielam pacientu skaitam, tāpēc bieži vien, lai kompensētu uzņēmuma izmaksas, zāles maksā dārgi.

Valsts varas iestādes — Lielbritānijas piemērs

Veselības un klīniskās izcilības valsts institūts ir nācis klajā ar ierosinājumu, ka veselības aprūpes sistēmai par zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai jāmaksā cena ar uzcenojumu, kuras aprēķinā ņemta vērā: slimības smaguma pakāpe, pierādījumi par ieguvumiem veselībai un tas, vai slimība apdraud dzīvību. Šie kritēriji Eiropā ir atšķirīgi.

Pacienta izmaksas bez zālēm reti sastopamo slimību ārstēšanai

Nīderlandē veiktā hemofilijas (reta slimība) pacientu pētījumā noskaidrots, ka ārstētie pacienti 2001. gadā strādāja par 17 gadiem ilgāk nekā 1972. gadā. Neveicot ārstēšanu, hospitalizācijas izmaksas var sasniegt 100 000 eiro gadā.

Piekļuve zālēm: ierobežojumi

Daži uzņēmumi tirdzniecībai apstiprinātos produktus nepiedāvā visās dalībvalstīs cenu noteikšanas ierobežojumu (piemēram, atšķirīgas nodokļu likumdošanas) un kompensācijas ierobežojumu dēļ (dažās valstīs tā tiek aizkavēta), kā arī tādēļ, ka ir neliels uzņēmuma investīciju ienesīgums.

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai: izmaksas kopējā budžetā

Patlaban reti sastopamo slimību ārstēšanas zāļu izmaksas nerada lielākās dalībvalstu raizes (vairākumā valstu tās veido vienu procentu vai mazāk no farmācijas budžeta).

Zāles reti sastopamo slimību ārstēšanai: uzņēmuma izstrādes izmaksas

Reti sastopamo slimību zāļu izstrādes izmaksas ir ievērojamas, tomēr tās ir nedaudz mazākas nekā parasto farmaceitisko produktu kopējās izmaksas (klīniskās izstrādes programmās iesaistīts mazāks pacientu skaits).

Retu slimību raksturojums

Divas trešdaļas reto slimību ir smagas, hroniskas un bieži vien apdraud dzīvību. Raksturojums ietver agrīnu parādīšanos, hroniskas sāpes, kustību vai intelektuālas nepilnības un daudzos gadījumos agrīnu nāvi. Līdz šim vēl nav realizēta vajadzība pēc terapijas visa minētā novēršanai.

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai: apstiprināšana Lielbritānijā

Lielbritānijā no katriem 30 000 mārciņu, kas iztērētas, parakstot zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai, pacienti gūst labumu, kas līdzvērtīgs labai pacienta dzīves kvalitātei vienu gadu. Arī citās valstīs kompensācija tiek aprēķināta pēc šādas metodes, tomēr pastāv atšķirīgi atskaites sliekšņi.

Bez otras iespējas

Daudzu reti sastopamo slimību ārstēšanas zāļu gadījumā nav “otras iespējas” veikt papildu klīnisko pētījumu, ja tiek pierādīts, ka pieejamie dati nav atbilstoši nepietiekama pacientu skaita dēļ.

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai: tirdzniecība

Dažās valstīs daļa no licencētajām zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai pacientus tā arī nesasniedz, jo ir pārāk dārgas.

Lielas izmaksas uz vienu pacientu

Ar dažām zālēm reti sastopamu slimību ārstēšanai saistītās izmaksas uz vienu pacientu var sasniegt 500 000 eiro gadā, un ārstēšana nepieciešama visu mūžu.

Ģimene ar retu slimību: izmaksas

Bieži vien ģimenē, kurā bērns slimo ar retu slimību, viens no vecākiem aiziet no darba vai ievērojami samazina darba apjomu. Tādēļ izdevumi palielinās, bet ienākumi samazinās.

Nepietiekama saskaņošana Eiropā

Pašreizējie ES noteikumi reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzēto zāļu praktisko ieviešanu atstāj dalībvalstu ziņā. Tādēļ vērojama nepietiekama saskaņošana pat pašās valstīs. Atkarībā no dzīvesvietas dažiem ES pilsoņiem ir piekļuve noteiktām zālēm, bet citiem tās nav.

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai: pieejamība

Pēc tirdzniecības atļaujas piešķiršanas zāļu piegādi Eiropas Savienības tirgū likumīgi drīkst aizkavēt 180 dienas. Tomēr pašlaik vidējais aizkavēšanas laiks ir 189 dienas, dažās dalībvalstīs pat līdz 700 dienām.

Farmācijas uzņēmumu izstrādes process

Uzņēmumam no jaunas molekulas atklāšanas līdz reti sastopamas slimības ārstēšanai paredzētu zāļu tirdzniecībai jāveic garš ceļš (parasti 10 gadi), šis process izmaksā dārgi (desmitiem miljonu eiro) un ir ļoti neskaidrs (no desmit pārbaudītajām molekulām tikai vienai var būt terapeitiska iedarbība).

Reto slimību sniegtie ieguvumi

Reto slimību izpēte ir bijusi ļoti nozīmīga, lai tiktu identificēts vairākums līdz šim identificēto cilvēku gēnu, kā arī visdažādākās zāles, kurām saņemta ES tirdzniecības atļauja.

Tirdzniecības atļauju saņemšanas procedūras Eiropā

Ir maz reto slimību speciālistu, tāpēc, lai varētu izmantot pēc iespējas vairāk pieejamo speciālistu, reti sastopamo slimību ārstēšanai paredzēto zāļu apstiprināšana gandrīz vienmēr notiek Eiropas līmenī.
Tirdzniecības atļaujas saņemšanas procedūra jāveic ātrāk par 210 dienām.

Zāles reti sastopamu slimību ārstēšanai, kas tiek lietotas biežāk sastopamu slimību ārstēšanā

Ir noskaidrots, ka dažas reti sastopamu slimību ārstēšanai paredzētās zāles noder biežāk sastopamu slimību ārstēšanā (alfa epoetīns, kas sākotnēji apstiprināts anēmijas ārstēšanai, tagad tiek izmantots ar vēzi slimiem pacientiem, kuri saņem ķīmijterapiju).

Tirdzniecības atļauja

Lēmums par atļaujas izsniegšanu produktam tiek pieņemts, apsverot tā efektivitāti, risku un kvalitāti. Ja tas ir ļoti efektīvs, bet, iespējams, arī bīstams, tā tirdzniecība var tikt atteikta. Tirdzniecības atļauja netiek izsniegta pēc ekonomiskiem apsvērumiem.

Lēmums par izdevumu atlīdzināšanu

Lēmums par izdevumu atlīdzināšanu ir atbilde uz šādu jautājumu: vai sabiedrība var atļauties maksāt par šādu ārstēšanu? Vai tas ir tā vērts? Lēmums par izdevumu atlīdzināšanu tiek pieņemts pēc ekonomiskiem apsvērumiem.