Leki sieroce

Discover PlayDecide. Download games, prepare, play. GET STARTED

Play the game

Download, prepare, discuss & collect results.

Author / translator

W Unii Europejskiej około 30 milionów ludzi cierpi na rzadkie choroby. Prawodawstwo unijne definiuje rzadką chorobę jako schorzenie, które dotyczy jednej osoby na 2000. Ponieważ przewidywany poziom sprzedaży produktów leczniczych umożliwiających terapię rzadkich chorób jest niski, firmom farmaceutycznym nie opłaca się opracowywać nowych sposobów diagnozowania i leczenia takich schorzeń.. W roku 1999 Unia Europejska jednogłośnie przyjęła Rozporządzenie w sprawie sierocych produktów leczniczych, zachęcając branżę do prowadzenia badań nad nowymi sposobami leczenia przez przyznawanie dotacji. Sieroce produkty lecznicze służą do diagnozowania i leczenia rzadkich chorób. W ramach bieżącego systemu proponowane leki są klasyfikowane jako „sieroce” i zatwierdzane do wprowadzenia na rynek za pośrednictwem scentralizowanej ogólnoeuropejskiej procedury. Zapewnianie dostępności i refundacja należą do kompetencji organów krajowych. Mimo że sieroce produkty lecznicze mogą wpłynąć na poprawę stanu zdrowia milionów ludzi, wysokie koszty ich opracowywania, niewielki rynek i niemożność reklamowania sprawiają, że są one niezwykle drogie, co uderza zarówno w pacjentów, jak i systemy opieki zdrowotnej.

Sprawa sierocych produktów leczniczych zwraca uwagę na ważne kwestie:
• Czy można ustalić cenę ludzkiego życia?
• Jak właściwie oceniać sposoby terapii niezwykle rzadkich chorób?
• Czy sprawiedliwie jest wydawać więcej pieniędzy na osoby cierpiące na rzadkie choroby w kontekście spodziewanego zakresu powrotu do zdrowia niż na pacjentów o podobnych problemach zdrowotnych wynikających z bardziej powszechnych schorzeń?
• Czy producenci sierocych produktów leczniczych powinni zachować wszystkie przyznane im korzyści?

Created 26 January 2010

Last edited 28 June 2018

Topics Ethics, Health, Science

Original French

Policy positions

Policy position 1

Ponieważ zasoby są ograniczone, istnieje limit wydatków. Refundowane są tylko leki efektywne ekonomicznie, pozytywnie oddziałujące na jak największą liczbę pacjentów. Jeśli dokonujący zakupu leku musi wybrać między leczeniem 10 pacjentów lekiem A lub 1 lekiem B w przypadku rzadkiej choroby, należy zawsze wybrać lek A.

Policy position 2

Refundowane powinny być tylko leki efektywne ekonomicznie, ale podejście do leków sierocych powinno być inne niż do leków na choroby powszechnie występujące. Jeśli nie istnieją wątpliwości co do efektywności leku sierocego, w pewnych przypadkach powinien być wyjątkowo refundowany.

Policy position 3

W przypadku jak w pozycji 2, lecz jeśli istnieją wątpliwości co do efektywności kosztowej leku sierocego, należy interpretować sytuację na korzyść pacjenta i lek systemowo refundować.

Policy position 4

Zdrowie obywateli UE jest priorytetem. Tak jak nie ogranicza się wysiłków ratowania ofiar wypadków, tak samo nie należy ograniczać wysiłków ratowania pacjentów z rzadkimi chorobami. Efektywność kosztowa nie powinna być czynnikiem podejmowania decyzji dotyczących refundowania.

Story cards

Mam na imię Audrey, jestem pielęgniarką. Niedawno byłam świadkiem rozmowy lekarzy na temat sierocych produktów leczniczych. Usłyszałam, ile pieniędzy kosztuje terapia; pamiętam poczucie niesprawiedliwości. Dwa lata temu urodził się mój syn. Cierpi on na rzadką chorobę. Niestety, nie istnieje na nią lekarstwo. Zrobiłabym wszystko, aby mu pomóc. Moim zdaniem nie można określić wartości ludzkiego życia. Kiedy problem kogoś nie dotyczy, odczucia są inne — jednak kiedy zostaniemy dotknięci chorobą, zdajemy sobie sprawę, jak ważne jest niepozbawianie innych nadziei.

Audrey Adjas

Jestem prezesem firmy farmaceutycznej w Anglii. W tak trudnym pod względem finansowym roku wartość mojej firmy wzrosła o 40%. Odnieśliśmy sukces dzięki alternatywnemu modelowi działalności różniącemu się od sposobów działania gigantów w branży intensywnie konkurujących w zakresie często stosowanych leków na powszechne schorzenia i wymagającym ogromnych budżetów w celu promowania produktów wśród lekarzy. Opracowujemy sieroce produkty lecznicze. Ze względu na ściśle zdefiniowany rynek nie wydajemy dużych sum na marketing, więc możemy przeznaczyć całość środków na badania. 12 lat temu mieliśmy 5 pracowników; teraz zatrudniamy 450 osób, znacząco przyczyniając się do wzrostu brytyjskich wskaźników ekonomicznych.

Mary Thomas

Cierpię na rzadkie schorzenie. Zawsze miałem nadzieję, że zostanie opracowana odpowiednia terapia. Kilka lat temu nasz lekarz stwierdził, że na rynek zostanie wprowadzony nowy lek. Kilka miesięcy temu przeczytałem w Internecie, że specyfik ten jest jednym z nowo opracowanych sierocych produktów leczniczych. Myślałem, że oznacza to, iż mogę go dostać. To nieprawda. Firma farmaceutyczna uzyskała autoryzację rynkową w Europie, gdyż lek ten jest skuteczny i relatywnie bezpieczny. Jednak Rumunia podjęła decyzję o nierefundowaniu go. To niezwykle zagmatwana sytuacja — wiedzieć, że istnieje terapia, a nie mogąc jej uzyskać.

Alexandru Dumitrescu

Kiedy skończyłam 27 lat, dowiedziałam się, że choruję na stwardnienie rozsiane. Od tego czasu prowadzę w miarę aktywne życie, kontrolując chorobę za pomocą leków. Żyję jednak w niepewności — pewnego dnia specyfiki te mogą utracić skuteczność działania. Dowiedziałam się, że mój krajowy system opieki zdrowotnej odrzucił nową terapię, uznając ją za nieefektywną ekonomicznie („niewartą” stosowania w kontekście społecznym). System płaci za leczenie jednej dziewczynki cierpiącej na rzadką chorobę, której terapia kosztuje 100 000 euro rocznie, podczas gdy leczenie mojej, powszechniejszej choroby (dotykającej od 1 do 1000 osób) kosztowałoby zaledwie 15 000 euro rocznie. Jestem bardzo zaniepokojona tą sytuacją.

Fiona Javara

Mam na imię Leila, jestem lekarzem pracującym z pacjentami cierpiącymi na rzadką chorobę. W moim kraju prowadzona jest dyskusja na temat zatwierdzenia nowego leku na to schorzenie. Dużo słyszę o ogromnych kosztach, jednak nie jestem pewna, czy są one prawdziwe. Lek kosztowałby 400 000 euro rocznie na osobę. Leczenie 100 pacjentów wiązałoby się z kosztem 40 000 000 euro. Warto porównać te koszty z lekiem na nadciśnienie, terapia którym kosztuje 144 euro rocznie na pacjenta; leczenie 8 000 000 osób oznacza wydatek rzędu 1,52 miliarda euro. Koszty związane z lekami na powszechną chorobą są dużo wyższe.

Leila Suleiman

Pracuję w Instytucie Zdrowia w Londynie. Jestem zdania, że sprawa sierocych produktów leczniczych ma wiele niejasności. Weźmy na przykład chorobę XYZ, na którą cierpi około 10 000 osób na świecie. Leczenie pacjenta może wiązać się z kosztami rzędu 200 000–600 000 euro rocznie. Lek został pierwotnie opracowany przez Amerykański Krajowy Instytut Zdrowia i jest produkowany przez firmę farmaceutyczną. Przedsiębiorstwo to uzasadniało wysoką cenę trudnościami dotyczącymi produkcji specyfiku. Ostatnio zastosowanie genetycznie zmodyfikowanych komórek sprawiło, że produkcja jest dużo tańsza. Cena leku nie została jednak nigdy obniżona. Uważam, iż żądanie takich cen to działanie bez sumienia.

Profesor Jack Brown

Moja córka ma 12 lat. Cierpi na hiperamonemię — rzadką chorobę prowadzącą do gromadzenia się w organizmie toksycznego amoniaku. Terapia jest prowadzona za pomocą fenylomaślanu sodu. Firma farmaceutyczna dysponująca licencją rynkową na lek sprzedaje go po 900 euro za 300 gramów. Oznacza to, że płacimy 3 euro za gram — wcześniej specyfik ten był przygotowywany przez lokalnego farmaceutę i sprzedawany po 30 centów w formie chemikaliów do pracy laboratoryjnej, a nie leku. Terapia jest teraz niezwykle kosztowna. Co prawda mówi się, że lek jest lepszej jakości, ale obawiam się, że nie zdołam uzyskać refundacji na odpowiednim poziomie

Historia Marty

Jestem wiceprezesem w firmie farmaceutycznej, która opracowała skuteczny sierocy produkt leczniczy. Uważam, że koszty terapii wynoszące powyżej 100 000 euro na pacjenta leczonego takimi specyfikami są uzasadnione wysokimi kosztami ich opracowywania i faktem, że pozwalają one uniknąć pacjentom pobytu w szpitalach. Stworzenie produktu, który zostanie pomyślnie wprowadzony na rynek może kosztować nawet 100 milionów euro. Opracowywanie tych leków wiąże się z niezwykle wysokimi kosztami i ryzykiem —na 100 produktów mniej niż jeden zostaje wprowadzony do sprzedaży. Oznaczając cenę, należy wziąć te kryteria pod uwagę. Leki te umożliwiają systemom opieki zdrowotnej uzyskanie znaczących oszczędności kosztów dożywotniej opieki szpitalnej nad pacjentami cierpiącymi na schorzenia chroniczne.

Historia Francois

INFO CARDSISSUE CARDS

Wyzwania związane z rynkiem sierocych produktów leczniczych

Czy jest możliwe zachowanie niskiego poziomu kosztów i udostępnienie sierocych produktów leczniczych pacjentom przy zapewnianiu korzyści firmom mającym na celu stymulację badań i opracowywanie nowych, lepszych rozwiązań?

Ocena ekonomiczna a kwestie etyki

Czy wybory dokonywane przez ogół i pojedyncze osoby nie są sprzeczne? Czy sprawiedliwe jest, aby ponosić niezwykle wysokie koszty leczenia niewielu osób? Czy istnieje w społeczeństwie moralny obowiązek troski o jednostki?

Kogo dotyczy ryzyko finansowe badań

Czy tylko systemu opieki zdrowotnej? Czy odpowiedzialność jest dzielona z pacjentem? A może powinna ona być współdzielona z właścicielem autoryzacji rynkowej, jeżeli okaże się, iż produkt nie jest tak efektywny, jak sądzono?

Czy wszyscy mamy równe prawo do leczenia?

Czy pacjenci cierpiący na rzadkie schorzenia powinni być uprawnieni do opieki takiej samej jakości jak inne osoby?

Specjalne środki i przyznawanie zasobów

Istnieją specjalne środki dla wspomagania badań i opracowywania sierocych produktów leczniczych na poziomie Unii Europejskiej. Czy podobne kryteria powinny być stosowane w przypadku decyzji o przyznawaniu zasobów na refundację na poziomie krajowym?

Maksymalizowanie korzyści zdrowotnych

Prawo Unii Europejskiej mówi, że wszyscy pacjenci powinni mieć równy dostęp do opieki odpowiedniej jakości. Jeżeli celem będzie maksymalizowanie korzyści zdrowotnych, czy efektywność ekonomiczna sierocych produktów leczniczych nie powinna być taka sama, jak innych technologii?

Zasada udzielania pomocy

Polega ona na udzieleniu pomocy osobie znajdującej się w niebezpieczeństwie, bez względu na koszty. Czy zasada ta powinna być stosowana w przypadku ratowania człowieka cierpiącego na rzadką, zagrażającą życiu chorobę?

Korzyści dla krajów płynące z sierocych produktów leczniczych

Opracowanie sierocego produktu leczniczego na rzadką chorobę umożliwia krajom osiągnięcie oszczędności finansowych — mniej dni opieki szpitalnej, brak kosztów niepełnosprawności, mniej utraconych przez pacjenta dni pracy i korzyści podatkowe wynikające z zyskowności branży.

Prognozy w zakresie nowych sierocych produktów leczniczych

Przewiduje się, że w ciągu następnych 10 lat na rynek zostanie wprowadzonych niewiele leków. Zakładana liczba to 85 do 105, w zależności od szybkości ich odkrywania, opracowywania nowych rozwiązań i powodzenia w uzyskiwaniu zezwoleń na wprowadzenie na rynek.
.

Zasada solidarności

Większość systemów opieki zdrowotnej w Europie opiera się na zasadzie solidarności: bogatsi członkowie społeczeństwa ponoszą ciężar chorób, płacąc więcej za ubezpieczenie zdrowotne. Czy reguła ta mogłaby być stosowana do terapii zagrażających życiu schorzeń prowadzonej za pomocą sierocych produktów leczniczych?

Sieroce produkty lecznicze a zasoby publiczne

Aby lek został refundowany przez system opieki zdrowotnej, musi on być bezpieczny, efektywny i wiązać się z ekonomicznym wykorzystaniem środków publicznych. Czy leki na rzadkie choroby mogą wygenerować taki poziom sprzedaży, aby środki zwróciły się czy może produkty takie powinny być dotowane centralnie?

Ograniczenia wynikające z decyzji na szczeblu lokalnym

Między krajami członkowskimi istnieją znaczące różnice. Szpitalne sieroce produkty lecznicze są kupowane na poziomie placówek lokalnych, bez gwarancji ich dotarcia do pacjentów.

Wartość społeczna

Czy zakup leku nieefektywnego kosztowo jest uzasadniony, jeśli społeczeństwo jest skłonne do rezygnacji z niektórych korzyści zdrowotnych wynikających z działań systemu opieki zdrowotnej?

Podejście utylitarne

Polega ono na podjęciu próby „zapewnienia największych korzyści największej liczbie osób” w kontekście decyzji związanych z dylematami etycznymi. Czy inwestowanie znacznych zasobów w walkę z rzadkimi chorobami jest sprzeczne z tą zasadą?

Prawo do opieki zdrowotnej

Artykuł 2 Europejskiej Konwencji Praw Człowieka stanowi, że każda osoba ma prawo do życia.

Dowody kliniczne w zakresie sierocych produktów leczniczych na ultra-rzadkie choroby

Dowody kliniczne dotyczące sierocych produktów leczniczych na ultra-rzadkie choroby często opierają się na wynikach krótkofalowych, a nie efektywności długofalowej; zależności między tymi dwoma kryteriami nie sposób udowodnić. Jak w takim przypadku można uzasadnić skuteczność tych leków?

Ocena sierocych produktów leczniczych

Scentralizowane mechanizmy służące ocenie leków będą stanowić zachętę do opracowywania produktów służących pacjentom i wczesnego ich udostępniania, co pozwoli dokonywać odpowiednich wyborów i zapewniać efektywną opiekę zdrowotną.

Dostępność terapii

Nawet jeśli leki istnieją, mogą one być niedostępne dla pacjentów. Zapewnienie odpowiedniego dostępu często wiąże się z poddaniem się politycznemu naciskowi, przeszkodami prawnymi i wytrwałością w działaniach. Co się stanie z pacjentami, którzy nie mogą walczyć ze względu na postępy choroby?

Koszty a możliwości

Czy w społeczeństwie takim jak nasze, dysponującym ograniczonymi środkami nie pozwalającymi na spełnienie wszystkich potrzeb, spożytkowanie środków na jeden cel nie oznacza niemożności ich przeznaczenia na inny?

Wspomaganie opieki paliatywnej zamiast pozyskiwania sierocych produktów leczniczych

W przypadku niektórych pacjentów pomoc finansowa w zakresie pomocy domowej może mieć większy wpływ na jakość życia niż zakup sierocych produktów leczniczych. Czy powinna ona mieć priorytet?

Pozyskiwanie sierocych produktów leczniczych zamiast wspomagania opieki paliatywnej

Terapie wpływające na przebieg choroby, w odróżnieniu od najlepszej nawet opieki paliatywnej, pozwalają zdobyć wiedzę, która może prowadzić do opracowania leku lub chociaż środków umożliwiających zahamowanie rozwoju choroby.

Rzadkie choroby a ubezpieczenie

W przypadku większości rzadkich chorób nie istnieje zdefiniowana, zatwierdzona terapia. Wiele z nich leczy się „niestandardowo”, z użyciem produktów przeznaczonych do zwalczania innych schorzeń. Ubezpieczenie zdrowotne często nie obejmuje takiego sposobu leczenia, gdyż stosowane w nim środki są używane w sposób niezatwierdzony.

Pułapki związane z wyłącznością rynkową

Warto pomyśleć o tym, jak wyłączność może zagrozić wprowadzeniu na rynek innych potencjalnych środków terapeutycznych i wejściu na niego firm stosujących konkurencyjne ceny.

Dowolny podział funkcjonalny

Firmy farmaceutyczne mogą dowolnie „podzielić” chorobę w taki sposób, aby uzyskać oznaczenie sierocego produktu leczniczego na jak największy rynek.

Polityka cenowa

W duchu solidarności między krajami członkowskimi koszt leku powinien być spójny z poziomem zamożności każdego kraju. Wyższa cena w przypadku krajów zamożniejszych pozwoli zaoferować tańsze leki w krajach mniej zamożnych, tak jak dzieje się to w przypadku leków na AIDS.

Aktualne korzyści dotyczące sierocych produktów leczniczych w Unii Europejskiej

- wyłączność rynkowa przez 10 lat od momentu zatwierdzenia (produkty konkurencyjne są zatwierdzane przez wspomniane 10 lat, z wyjątkiem sytuacji, kiedy zostałaby udowodniona ich znacznie większa skuteczność),
- korzyści finansowe (zmniejszenie opłat, bezpłatne doradztwo w zakresie opracowywania produktów),
- priorytet w zakresie programów badawczych Unii Europejskiej,
- korzyści na poziomie krajów członkowskich (np. ulgi podatkowe).

Sieroce produkty lecznicze w Europie

W latach 2000–2009 Komisja ds. sierocych produktów leczniczych otrzymała 873 wnioski o ich oznaczenie. W przypadku 598 wydano opinię pozytywną. 60 otrzymało zezwolenie na wprowadzenie na rynek (oficjalną autoryzację dotyczącą użytkowania). Istnieje 7000 rzadkich chorób; większość nie pozwala uzyskać korzyści ze stosowania określonego leku.

Refundacja sierocych produktów leczniczych

Głównym czynnikiem określającym dostęp do sierocego produktu leczniczego jest kwestia jego refundacji przez krajowe systemy opieki zdrowotnej. Roczny koszt terapii, wynoszący od 6000 do 300 000 euro, znacznie wykracza poza budżet statystycznego gospodarstwa domowego.

Korzyści ekonomiczne

Rozporządzenie w sprawie sierocych produktów leczniczych z 1999 roku umożliwiło nie tylko zwiększenie zatrudnienia w tej branży w Unii Europejskiej, lecz również wpłynęło na rozszerzenie i popularyzację badań w tym zakresie.

Korzyści dla małych firm

Korzyści płynące z bieżącego prawodawstwa, między innymi wyłączność rynkowa czy pomoc w zakresie protokołu, umożliwiły małym firmom opracowywanie nowych leków. 1/3 firm tworzących sieroce produkty lecznicze to firmy „nowe”.

Po uzyskaniu zezwolenia i przed wprowadzeniem na rynek

Krajowe lub regionalne organy rządowe podejmują decyzje dotyczące wartości terapeutycznej specyfiku, ewentualnego uwzględnienia go na liście leków refundowanych, jego ceny oraz dostępności w szpitalach.

Wady sierocych produktów leczniczych

Sieroce produkty lecznicze są często drogie w produkcji oraz, z definicji, służą korzyści niewielkiej liczby pacjentów — dlatego ich ceny są często wysokie, co pozwala firmom pokryć koszty.

Organy krajowe — przykład Wielkiej Brytanii

Instytut NICE (National Institute of Health and Clinical Excellence) sugeruje, aby krajowy system opieki zdrowotnej płacił odpowiednie ceny za sieroce produkty lecznicze na podstawie następujących kryteriów: dotkliwości choroby, dowodów w zakresie poprawy stanu zdrowia oraz zagrożenia życia cierpiących na dane schorzenie pacjentów. Kryteria te różnią się w zależności od kraju europejskiego.

Koszt opieki nad pacjentem bez stosowania sierocego produktu leczniczego

Ankieta dotycząca pacjentów cierpiących na hemofilię (rzadką chorobę) w Holandii pokazała, że pacjenci odpowiednio leczeni pracowali o 17 lat dłużej w roku 2001 niż w roku 1972. Koszty hospitalizacji w przypadku odmowy terapii mogą sięgać 100 000 euro rocznie.

Ograniczenia w dostępie do leków

Niektóre firmy nie dostarczają autoryzowanych do wprowadzenia na rynek produktów we wszystkich krajach członkowskich ze względu na ograniczenia cenowe (np. różne przepisy podatkowe), kwestie refundacji (opóźnienia w niektórych krajach) i niewielkie zwroty z inwestycji dla producenta.

Koszt sierocych produktów leczniczych w kontekście budżetu ogólnego

Kraje członkowskie nie przywiązują zbyt dużej wagi do kosztów sierocych produktów leczniczych (stanowią one jeden procent lub nawet mniejszą część krajowego budżetu na farmaceutyki).

Koszty opracowywania sierocych produktów leczniczych przez producentów

Koszty opracowywania sierocych produktów leczniczych są znaczne, jednak nadal nieco niższe, niż koszty ogólne dotyczące leków popularnych (programy testów klinicznych są prowadzone na mniejszej liczbie pacjentów).

Charakterystyka rzadkich chorób

2/3 rzadkich chorób to poważne, chroniczne i często zagrażające życiu schorzenia. Charakteryzują się one wczesnym występowaniem, stale występującym bólem, upośledzeniem motorycznym lub intelektualnym, a w wielu przypadkach śmiercią w młodym wieku. Terapie tych chorób są nadal opracowywane w niewystarczającym stopniu.

Zatwierdzanie sierocych produktów leczniczych w Wielkiej Brytanii

W Wielkiej Brytanii na każde 30 000 funtów wydanych na leczenie za pomocą sierocego produktu leczniczego muszą istnieć wymierne korzyści dla pacjentów w postaci godnego przeżycia jednego roku przez jedną osobę. W innych krajach refundacja opiera się na podobnych kryteriach, lecz innych progach kosztów.

Brak drugiej szansy

W wielu przypadkach sierocych produktów leczniczych nie ma „drugiej szansy” na przeprowadzenie dodatkowych badań klinicznych, jeśli zebrane wcześniej dane okażą się niewystarczające, ponieważ brakuje pacjentów.

Sieroce produkty lecznicze na rynku

W niektórych krajach część licencjonowanych sierocych produktów leczniczych nigdy nie dociera do pacjentów ze względu na zbyt wysoką cenę.

Wysoki koszt na pacjenta

Koszt opieki nad pacjentem kojarzony z niektórymi sierocymi produktami leczniczymi może sięgać nawet 500 000 euro rocznie, a terapia może trwać do końca życia tej osoby.

Koszty ponoszone przez rodzinę, której członek cierpi na rzadką chorobę

W rodzinach z dzieckiem cierpiącym na rzadką chorobę często jedno z rodziców przestaje pracować lub znacząco ogranicza czas pracy. W konsekwencji wzrostowi wydatków towarzyszy zmniejszenie dochodu.

Brak harmonizacji w przekroju Europy

Obowiązujące w Unii Europejskiej przepisy pozostawiają krajom członkowskim swobodę w zakresie ustalania polityki dotyczącej sierocych produktów leczniczych, co powoduje brak harmonizacji zasad nawet w skali krajowej. Niektóre obywatele Unii Europejskiej mają dostęp do określonych leków, a inni nie — w zależności od miejsca zamieszkania.

Dostępność sierocych produktów leczniczych

Po udzieleniu zezwolenia na sprzedaż opóźnienie we wprowadzeniu na rynek unijny produktów medycznych wynikające z kwestii prawnych wynosi 180 dni. Jednak średnie opóźnienie sięga aktualnie 189 dni, a w niektórych krajach członkowskich jest to aż 700 dni

Proces opracowywania w firmach farmaceutycznych

Proces przebiegający od odkrycia nowej molekuły do wprowadzenia sierocego produktu leczniczego na rynek jest bardzo długi (średnio trwa 10 lat), drogi (koszty rzędu dziesiątków milionów euro) i bardzo niepewny (np. spośród dziesięciu przetestowanych molekuł wartość terapeutyczną może mieć tylko jedna).

Korzyści płynące z występowania rzadkich chorób

Badania nad rzadkimi chorobami miały fundamentalne znaczenie dla identyfikacji większości ludzkich genów i umożliwiły opracowanie jednej czwartej innowacyjnych produktów leczniczych, które otrzymały zezwolenie na wprowadzenie na rynek w Unii Europejskiej.

Procedury autoryzacji rynkowej w Europie

Ponieważ ekspertów w zakresie rzadkich chorób jest niewielu, autoryzacja sierocych produktów leczniczych jest prawie zawsze dokonywana na poziomie europejskim, co pozwala skorzystać z możliwie największego ludzkiego doświadczenia.
Procedura autoryzacji rynkowej musi trwać krócej niż 210 dni.

Wpływ sierocych produktów leczniczych na opracowywanie leków na powszechne choroby

Niektóre sieroce produkty lecznicze okazują się skuteczne w walce z powszechnymi schorzeniami (np. epoetin-α, pierwotnie przeznaczony do leczenia anemii, teraz służy również pacjentom chorym na raka odbywającym chemioterapię).

Autoryzacja rynkowa

Decyzja o autoryzacji produktu jest podejmowana na podstawie analizy jego skuteczności, powiązanego ze stosowaniem ryzyka i jakości. Jeżeli lek jest niezwykle skuteczny, lecz potencjalnie niebezpieczny, zezwolenie może nie zostać wydane. Autoryzacja rynkowa nie opiera się na kryteriach ekonomicznych.

Decyzja o refundowaniu

Decyzja o refundowaniu zależy od odpowiedzi na następujące pytania: Czy społeczeństwo może pozwolić sobie na zapłatę za terapię? Czy jest ona warta kosztów? Decyzja o refundowaniu opiera się na kryteriach ekonomicznych.